M. Guillaume Gontard. Cet amendement vise à diversifier la composition du Comité économique des produits de santé, le CEPS, organisme interministériel chargé de fixer le prix des médicaments, en y intégrant ce que l’on appelle des « acteurs de la société civile organisée », à savoir des personnes impliquées dans des associations et ONG qui travaillent sur les enjeux de santé.
Dans une logique de démocratie sanitaire, il est essentiel d’associer des représentants de ces structures spécialistes du sujet. Des associations comme Aides, Médecins du monde ou Prescrire pourraient en effet relayer les préoccupations citoyennes relatives aux prix des médicaments et compléter l’expertise institutionnelle. Ce soutien permettrait de renforcer la démocratie sanitaire.
Pour éviter tout risque de conflit d’intérêts, ces personnalités qualifiées devront être indépendantes, c’est-à-dire dénuées de tout lien avec des entreprises et laboratoires pharmaceutiques.
M. le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Annie Delmont-Koropoulis, rapporteure. Cet amendement a pour objet de préciser qu’un collège de personnalités qualifiées participe aux travaux du CEPS le temps de l’expérimentation prévue à l’article 16.
Les auteurs de l’amendement ne précisent pas comment ce collège serait intégré à la composition du CEPS, ni dans quelle mesure il participerait aux décisions relatives à la fixation des prix des médicaments.
On comprend bien l’intention consistant à assurer la transparence de l’activité des autorités de régulation et de fixation des prix, mais le dispositif ne semble pas tout à fait abouti. Mieux vaudrait s’efforcer de donner à ces instances les moyens d’exercer sereinement leurs missions, sujet sur lequel nous pourrions revenir un jour.
La présente proposition de loi n’ambitionnait pas de rénover l’ensemble du système d’évaluation et de tarification des médicaments. (Protestations sur les travées du groupe GEST.)
L’avis de la commission est donc défavorable.
M. le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
M. le président. L’amendement n° 1 rectifié ter, présenté par MM. Savary et Milon, Mmes Imbert et Lassarade, MM. Bazin et Belin, Mme Berthet, MM. Bonhomme, Bonne, Bouchet, Brisson, Burgoa, Charon, Chatillon et Daubresse, Mmes Férat et Garriaud-Maylam, M. Genet, Mmes F. Gerbaud et Gosselin, M. Gremillet, Mmes Gruny et Joseph, MM. Laménie, D. Laurent et Lefèvre, Mme M. Mercier, MM. Mouiller, Perrin et Piednoir, Mme Richer et MM. Rietmann, Saury, Segouin, Sol et Somon, est ainsi libellé :
Après l’article 16
Insérer un article additionnel ainsi rédigé :
Après l’article L. 5121-12-1-2 du code de la santé publique, il est inséré un article L. 5121-12-1-… ainsi rédigé :
« Art. L. 5121-12-1-…. - I. – En dehors des situations mentionnées aux articles L. 5121-8, L. 5121-9-1 et L. 5121-12, un médicament d’innovation thérapeutique peut, à titre exceptionnel et de manière temporaire et nominative, être mis à disposition à un stade précoce de développement pour des patients incurables demandeurs, dès l’issue de la phase I des essais cliniques, dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament, non investigatrice et ne se substituant pas aux essais cliniques, et au terme d’une procédure déclarative, dès lors que les conditions suivantes sont réunies :
« 1° Différer le traitement exposerait le patient à des conséquences graves, dégradantes ou invalidantes ;
« 2° Il n’existe pas, pour la pathologie dont souffre le patient, d’alternative thérapeutique appropriée et le patient n’est pas susceptible d’être inclus dans un essai clinique, notamment pour des raisons géographiques, de calendrier de l’essai ou de non-satisfaction des critères d’inclusion.
« II. – Les sociétés estimant pouvoir mettre à disposition une molécule dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée s’identifient préalablement, ainsi que leur produit, dans un registre public tenu par l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1. Cette inscription ne vaut pas engagement de la société concernée à fournir son produit dans le cadre de cette utilisation mais seulement à accepter de recevoir et d’examiner des demandes en ce sens. La société concernée peut se désinscrire à tout moment.
« L’identification, à travers ce registre, des molécules susceptibles de faire l’objet d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée permet d’assurer également une information de tous sur les traitements potentiellement disponibles.
« Les conditions d’élaboration de ce registre et les données renseignées sont précisées par décret.
« III. – L’utilisation du médicament dans le cadre d’une utilisation testimoniale éclairée et surveillée est placée sous le contrôle d’une personne responsable, résidant en France et rattachée à l’opérateur titulaire des droits sur le médicament, réunissant les compétences médicales et pharmaceutiques appropriées.
« IV. – Le patient demandeur, assisté de son médecin prescripteur, soumet au titulaire des droits sur le médicament une demande de communication d’information des données portant sur le médicament. Le titulaire des droits peut, sans motif, s’y opposer. Dans le cas contraire, il sollicite expressément un comité indépendant, institué dans des conditions déterminées par décret. Le comité fournit au patient volontaire et à son médecin la preuve de l’existence d’éléments scientifiques, précliniques ou cliniques, démontrant le potentiel intérêt thérapeutique chez l’homme et permettant de présumer sa sécurité.
« Le patient demandeur ou, en cas d’incapacité, son représentant légal, est assisté par son médecin pour prendre la pleine mesure de ces informations, le cas échéant à l’aide de la personne de confiance mentionnée à l’article L. 1111-6. Le patient demandeur ou, en cas d’incapacité, son représentant légal, prend une pleine connaissance du risque thérapeutique potentiellement associé à l’utilisation du médicament.
« Le patient demandeur, assisté de son médecin traitant, après avoir reçu les éléments sollicités mentionnés au premier alinéa du présent IV, dans les conditions prévues au paragraphe précédent, soumet une demande pour une utilisation testimoniale éclairée et surveillée auprès du titulaire des droits sur le médicament. Il exprime de manière expresse assumer entièrement le risque dont il a pris connaissance et décharger tous les tiers de toute responsabilité liée à cette décision.
« Le titulaire des droits transmet sans délai cette demande à la personne responsable mentionnée au III.
« La personne responsable mentionnée au III ou la société titulaire des droits peut, au regard de sa connaissance intime de la molécule, s’opposer, sans avoir à motiver sa décision, à la demande d’utilisation testimoniale. En l’absence de réponse de la société titulaire des droits dans le mois à compter de la réception de la demande, celle-ci est réputée refusée.
« V. – En cas d’acceptation par la société titulaire des droits, l’utilisation du médicament fait l’objet, dans des conditions précisées par décret, d’une déclaration préalable auprès de l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1, adressée par le patient et visée par son médecin prescripteur.
« L’utilisation du médicament fait l’objet d’une surveillance médicale étroite dans des conditions définies par l’opérateur titulaire des droits sur le médicament et validées par le comité indépendant mentionné au premier alinéa du IV.
« VI. – L’utilisation du médicament est possible pour une durée limitée, éventuellement renouvelable sur demande du patient, assisté de son médecin prescripteur, dans les mêmes conditions que la demande initiale.
« La durée d’utilisation du traitement ne peut excéder celle autorisée par les essais précliniques de toxicité de long terme déjà effectués sur le produit. Elle peut être, le cas échéant, réévaluée à l’aune des données collectées sur la molécule.
« Le patient, assisté de son médecin, peut à tout moment et sous sa seule responsabilité interrompre l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée.
« La personne responsable mentionnée au III ou la société titulaire des droits peut également, dans des conditions définies par décret, interrompre l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée.
« VII. – L’opérateur titulaire des droits sur le médicament dépose chaque année auprès de l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1 et du comité indépendant mentionné au premier alinéa du IV un bilan de l’état d’avancement du développement de son médicament et des données collectées à partir des patients ayant reçu le produit de manière testimoniale, dans des conditions définies par décret.
« L’ensemble des données attachées à la molécule sous-utilisation testimoniale éclairée et surveillée, données existantes en amont de cette utilisation ou issues de cette utilisation, restent la propriété pleine, entière et exclusive du titulaire des droits sur le médicament.
« Dans des conditions définies par décret, l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1 peut interdire l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament si les conditions prévues pour une telle utilisation ne sont pas remplies ou pour des motifs de santé publique.
« VIII. – L’utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament cesse de produire ses effets dès lors que le médicament obtient, dans l’indication concernée, soit une autorisation de mise sur le marché, soit une autorisation temporaire d’utilisation mentionnée à l’article L. 5121-12. Il peut également y être mis fin à tout moment, soit par l’agence mentionnée à l’article L. 5311-1, soit par la société titulaire des droits, notamment en cas d’impossibilité matérielle de fourniture ou de remise en cause du bénéfice prévisible du médicament au regard des informations disponibles.
« IX. – Un décret précise les conditions dans lesquelles est assurée la protection des données personnelles dont le traitement est rendu nécessaire dans le cadre de l’application du présent article. »
La parole est à M. René-Paul Savary.
M. René-Paul Savary. Monsieur le président, madame la ministre, mes chers collègues, je remets sur le tapis cette proposition, qui est apparue dès le PLFSS pour 2018, suscitant des discussions qui n’ont pas abouti jusqu’à présent.
Ce sujet est pourtant très novateur. Il s’agit de proposer une nouvelle autorisation temporaire d’utilisation (ATU) : l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée (UTES) du médicament.
Une telle procédure s’adresse surtout à ceux qui souffrent de troubles cognitifs. Vous le savez, la recherche dans ce domaine est particulière. Il existe un énorme laps de temps, parfois quinze ans, entre le moment où des découvertes sont réalisées sur les paillasses des laboratoires et celui où les produits se retrouvent sur les étagères des pharmacies.
En conséquence, mes chers collègues, je vous propose un droit à essayer, comme il en existe ailleurs – il a ainsi été voté récemment aux États-Unis –, c’est-à-dire une utilisation testimoniale éclairée et surveillée. Celle-ci suppose l’implication et la responsabilité du malade qui souhaite, par instinct de survie, prendre le risque d’améliorer son état de santé grâce à des médicaments n’ayant pas encore suffisamment prouvé leur efficacité. L’existence d’un risque la différencie de l’usage compassionnel du médicament.
J’y insiste, il s’agit d’une utilisation éclairée, puisqu’elle découle véritablement d’un choix du malade, qui doit être conscient des risques qu’il encourt. Elle doit être enfin surveillée, parce que c’est la vie du patient qui est en jeu.
M. le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Annie Delmont-Koropoulis, rapporteure. Cet amendement a pour objet de créer un nouveau mode d’accès au médicament en phase d’essais cliniques pour les personnes atteintes de pathologies graves ou dégénératives.
Un tel mécanisme est d’abord une proposition d’espoir pour les personnes privées de solutions thérapeutiques.
Ensuite, l’utilisation du médicament semble suffisamment encadrée, puisqu’elle dépend d’hypothèses strictes, qu’elle se fait sur demande du patient et qu’elle est surveillée. À l’opposé, on parle beaucoup depuis quelques années du suicide assisté ou de l’euthanasie, pratiques qui reçoivent un soutien croissant. Il serait curieux de manifester davantage de suspicion à l’égard d’une procédure visant non pas à abréger la vie, mais à la prolonger à la demande du malade.
J’observe enfin que le Sénat avait voté un amendement presque identique lors de l’examen du PLFSS pour 2018.
Dans ces conditions, j’émets un avis favorable sur cet amendement.
M. le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
Mme Brigitte Bourguignon, ministre déléguée. La réglementation relative aux recherches impliquant la personne humaine est protectrice pour les personnes qui y participent, et cela pour des raisons évidentes d’éthique. En effet, la recherche n’est pas le soin, et réaliser des interventions médicales non parfaitement justifiées doit répondre à de fortes exigences éthiques.
Le Gouvernement ne cautionne pas cette proposition, car le dispositif ici ne semble pas répondre à un besoin non couvert par les accès compassionnels nominatifs. Il n’est de surcroît pas suffisamment encadré sur le plan de la sécurité ou sur le plan éthique.
Le Gouvernement émet donc un avis défavorable.
M. le président. La parole est à M. René-Paul Savary, pour explication de vote.
M. René-Paul Savary. Madame la ministre, les arguments n’ont pas changé depuis 2018…
M. René-Paul Savary. Dans ce pays, on préfère laisser mourir les gens !
Des millions de personnes sont concernées par les troubles cognitifs. On sait que les molécules innovantes existent, mais il est très difficile de les mettre sur le marché. C’est la raison pour laquelle il me paraît important de trouver une voie nouvelle, à l’instar de ce qui se fait dans d’autres pays. Je ne puis admettre qu’on laisse l’état de santé de toutes ces personnes se dégrader sans rien leur proposer, ce qui coûte très cher à la société.
Mme Catherine Deroche. Cela coûte un « pognon de dingue » ! (Sourires sur les travées du groupe Les Républicains.)
M. René-Paul Savary. Aussi, les personnes qui souhaitent bénéficier d’un protocole particulier doivent pouvoir essayer, par instinct de survie.
C’est l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée : je souhaite essayer ce médicament-là, au mieux pour améliorer mon état de santé, au pire pour faire avancer la recherche. Il s’agit d’une procédure particulièrement éthique, puisqu’elle consiste à prendre le risque au bénéfice d’autres personnes.
Mes chers collègues, je pense qu’il faut avancer dans cette voie nouvelle, qui existe déjà dans d’autres pays, y compris en Europe, pour répondre aux attentes d’un certain nombre de patients.
M. le président. La parole est à Mme Émilienne Poumirol, pour explication de vote.
Mme Émilienne Poumirol. Nous comprenons bien la question posée par M. Savary. Effectivement, les médecins sont confrontés à des cas de conscience difficiles lorsqu’ils sont face à des patients auxquels ils n’ont rien à proposer, alors que l’essai de nouvelles molécules pourrait être une solution.
J’ai peut-être mal compris, mais il me semblait que le dispositif de l’accès précoce pour les patients en impasse thérapeutique prévu dans le PLFSS 2021 et celui de l’accès direct prévu dans le PLFSS 2022 allaient dans ce sens.
On n’a pas encore d’expertise sur ce que donne l’accès précoce et sur ce que va donner l’accès direct que l’on propose déjà une autre solution…
M. Milon parlait tout à l’heure de dresser un bilan de ce millefeuille de procédures qui est difficilement compréhensible. Pour une fois, je suis d’accord avec lui : il faut mettre de la clarté, là où les dispositions de l’amendement de M. Savary ne font qu’apporter de la complexité.
M. le président. La parole est à M. Alain Milon, pour explication de vote.
M. Alain Milon. Cela fait pratiquement cinq ans maintenant que l’on présente cet amendement chaque année, à chaque PLFSS, et chaque année, à chaque PLFSS, nous avons la même réponse.
Le problème, ce sont non pas les médicaments innovants en tant que tels, mais les patients qui arrivent en fin de soins habituels, y compris avec certains types de médicaments innovants autorisés, lorsqu’il n’y a plus rien à faire d’autre que d’essayer quelque chose qui n’est pas encore complètement établi au niveau de la recherche, évidemment avec l’accord du patient ou de sa famille.
C’est ce que propose René-Paul Savary depuis beaucoup de temps, et je pense que nous n’avons pas le droit aujourd’hui de refuser cette chance, ou plutôt de condamner à une perte de chance supplémentaire un malade qui est de toute façon arrivé au bout de tout ce que l’on pouvait faire.
Tel est l’objet de l’amendement de René-Paul Savary.
M. le président. En conséquence, un article additionnel ainsi rédigé est inséré dans la proposition de loi, après l’article 16.
Article 17
(Supprimé)
Après l’article 17
M. le président. L’amendement n° 7, présenté par M. Milon, est ainsi libellé :
Après l’article 17
Insérer un article additionnel ainsi rédigé :
I.- Après l’article L. 165-1-5 du code de la sécurité sociale, il est inséré un article L. 165-1-5-… ainsi rédigé :
« Art. L. 165-1-5-…. - I. – Un produit mentionné aux articles L. 5211-1 ou L. 5221-1 du code de la santé publique, dont le caractère innovant justifie un usage préliminaire au sein des établissements de santé mentionnés aux a, b, c et d de l’article L. 162-22-6 du présent code, peut faire l’objet d’un financement au titre de la dotation prévue à l’article L. 162-22-13. Le produit doit disposer d’un marquage “CE” et ne fait l’objet d’aucune autre prise en charge au titre des articles L. 165-1, L. 165-1-1 et L. 165-1-5.
« II. – Les établissements bénéficiant du financement mentionné au I répondent aux critères d’encadrement fixés par décret en application de l’article L. 1151-1 du code de la santé publique.
« III. – Le financement mentionné au I est conditionné à la collecte et au partage par l’établissement, de données sur l’utilisation du dispositif médical et de l’acte associé, ainsi que sur leur impact en vie réelle. Ces données peuvent être utilisées dans le cadre d’une procédure d’inscription du produit sur la liste mentionnée à l’article L. 165-1 du présent code ainsi que, le cas échéant, dans le cadre de la tarification de l’acte associé à son utilisation, lorsque la demande d’inscription est déposée dans un délai de cinq ans à compter de l’octroi du financement prévu au I. »
II.- Les modalités d’application du présent article sont déterminées par décret en Conseil d’État.
La parole est à M. Alain Milon.
M. Alain Milon. Afin de favoriser l’émergence, l’adoption et l’utilisation précoce d’innovations pionnières, je propose la mise en place d’un budget ad hoc décentralisé voué aux équipes pionnières.
Ce budget serait strictement fléché vers des équipes hospitalières pionnières des centres de référence et octroyé en contrepartie de la collecte et du partage des données préliminaires quant à l’utilisation du dispositif médical innovant et de l’acte qui y est associé – on parle bien ici de dispositifs médicaux.
L’accès à un dispositif médical innovant pour un patient et un professionnel de santé est théoriquement possible dès que le marquage CE est obtenu, mais sa prise en charge par l’assurance maladie n’intervient qu’après évaluation de la Haute Autorité de santé et inscription sur la liste des produits et prestations remboursables (LPPR) ou au financement dans le cadre d’un groupe homogène de séjours (GHS).
Or, d’une part, les délais d’évaluation et d’inscription ne sont pas compatibles avec l’accès précoce aux innovations pionnières ; d’autre part, les méthodologies d’évaluation sont difficiles à satisfaire à un stade d’usage précoce d’un dispositif et restent souvent inadaptées au contexte particulier d’émergence d’une innovation.
Je vais m’arrêter là pour ne pas être trop long. Je voudrais juste dire que, par dispositif médical, on n’entend pas seulement un pansement ou un plâtre. Il peut aussi s’agir d’une valve cardiaque ; et là, l’urgence existe.
M. le président. Quel est l’avis de la commission ?
Mme Annie Delmont-Koropoulis, rapporteure. Notre collègue Alain Milon propose de faire financer par l’enveloppe des missions d’intérêt général et d’aide à la contractualisation (Migac) des dispositifs médicaux innovants.
Or il existe déjà le forfait innovation, qui permet des prises en charge dérogatoires d’actes et de dispositifs médicaux innovants. Ces derniers doivent être accompagnés de données établissant que leur utilisation est susceptible d’apporter un bénéfice important pour la santé ou de réduire les dépenses de santé. La prise en charge dérogatoire est conditionnée par la mise en place d’une étude clinique par le demandeur, afin de confirmer le bénéfice important de cette nouvelle technologie pour la santé.
Le forfait innovation est accordé par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, après avis de la HAS. Le dispositif a d’ailleurs été largement simplifié et rénové en 2019-2020.
Par ailleurs, il existe un certain nombre de programmes de recherche hospitaliers destinés à sécuriser et cadrer l’accès à l’innovation : programme de recherche sur la performance du système des soins ; programme de recherche médico-économique ; programme hospitalier de recherche clinique.
L’avis de la commission est donc défavorable.
M. le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?
M. le président. Je mets aux voix l’amendement n° 7.
(L’amendement n’est pas adopté.)
TITRE III
RENFORCER LE PILOTAGE ET LA RÉGULATION DES DONNÉES DE SANTÉ
Article 18
Le 1° de l’article L. 161-37 du code de la sécurité sociale est complété par une phrase ainsi rédigée : « Cette évaluation médico-économique intègre les données de santé en vie réelle ; ». – (Adopté.)
Article 18 bis (nouveau)
Le code de la santé publique est ainsi modifié :
1° Le IV de l’article L. 5121-12 est complété par un alinéa ainsi rédigé :
« Les personnes chargées, le cas échéant, du contrôle de qualité de ce recueil de données et dûment mandatées à cet effet par l’entreprise qui assure l’exploitation du médicament ont accès, sous réserve de l’absence d’opposition des personnes concernées dûment informées, aux données individuelles strictement nécessaires à ce contrôle ; elles sont soumises au secret professionnel dans les conditions définies aux articles 226-13 et 226-14 du code pénal. » ;
2° Le V de l’article L. 5121-12-1 est complété par un alinéa ainsi rédigé :
« Les personnes chargées, le cas échéant, du contrôle de qualité du recueil de données et dûment mandatées à cet effet par l’entreprise qui assure l’exploitation du médicament ont accès, sous réserve de l’absence d’opposition des personnes concernées dûment informées, aux données individuelles strictement nécessaires à ce contrôle ; elles sont soumises au secret professionnel dans les conditions définies par les articles 226-13 et 226-14 du code pénal. » – (Adopté.)
Article 19
L’article L. 1111-13 du code de la santé publique est ainsi rédigé :
« Art. L. 1111-13. – Un espace numérique de santé est mis à la disposition de chaque personne, dans un domaine sécurisé, lui permettant de gérer ses données de santé et de participer à la construction de son parcours de santé en lien avec les acteurs des secteurs sanitaire, social et médico-social, favorisant ainsi la prévention, la coordination, la qualité et la continuité des soins, dans les conditions et sous les garanties prévues aux articles L. 1110-4 et L. 1110-4-1.
« Le dossier médical partagé mentionné à l’article L. 1111-14 est intégré à l’espace numérique de santé dont il constitue l’une des composantes. » – (Adopté.)
Article 20
Le III de l’article L. 1461-1 du code de la santé publique est complété par un 7° ainsi rédigé :
« 7° À l’évaluation de l’efficacité en vie réelle des traitements. La délivrance de l’autorisation d’accès aux données évaluant l’efficacité en vie réelle d’un traitement demandé par le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché ou l’exploitant de ce traitement est conditionnée par la validation de son protocole de recherche par le comité mentionné au 2° de l’article 76 de la loi n° 78-17 du 6 janvier 1978 relative à l’informatique, aux fichiers et aux libertés et la remise annuelle à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé d’une étude évaluant les effets de la prescription de leurs produits constatés au travers de l’exploitation de ces données en vie réelle. »
M. le président. L’amendement n° 24 rectifié ter, présenté par Mme Paoli-Gagin, M. Chasseing, Mme Mélot et MM. Lagourgue, Menonville, Capus et A. Marc, est ainsi libellé :
Alinéa 2, seconde phrase
Supprimer cette phrase.
La parole est à Mme Vanina Paoli-Gagin.
Mme Vanina Paoli-Gagin. La commission a adopté un amendement de Mme la rapporteure tendant à conditionner l’accès au système national des données de santé à la validation du protocole de recherche par le comité éthique et scientifique pour les recherches, les études et les évaluations dans le domaine de la santé.
Cette condition nous semble restreindre le caractère ouvert du SNDS, en alourdissant les procédures administratives d’accès à ce système, ce qui nuirait à son objectif même.