Question de M. TISSOT Jean-Claude (Loire - SER) publiée le 07/11/2024
M. Jean-Claude Tissot attire l'attention de Mme la ministre de la santé et de l'accès aux soins sur la décision de la Haute Autorité de santé en date du 10 octobre 2024 qui vient de refuser l'autorisation d'accès précoce et ainsi le remboursement du traitement tofersen (QALSODY) aux patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Cette décision est une terrible nouvelle pour les patients concernés, et nécessite une réponse urgente de la part du Gouvernement.
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Réponse du Secrétariat d'État auprès du ministre des solidarités, de l'autonomie et de l'égalité entre les femmes et les hommes, chargé de l'égalité entre les femmes et les hommes publiée le 04/12/2024
Réponse apportée en séance publique le 03/12/2024
M. le président. La parole est à M. Jean-Claude Tissot, auteur de la question n° 183, adressée à Mme la ministre de la santé et de l'accès aux soins.
M. Jean-Claude Tissot. Madame la secrétaire d'État, deux terribles nouvelles viennent de tomber pour les patients français atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), plus couramment appelée maladie de Charcot.
Le 10 octobre 2024, la Haute Autorité de santé (HAS) a refusé d'accorder une autorisation d'accès précoce à l'un des principaux traitements, le Qalsody, qui vise à ralentir, voire à stabiliser la SLA SOD1, une forme rare de cette maladie.
Plus récemment, jeudi dernier, cette même Haute Autorité a également émis un avis défavorable au remboursement de ce traitement. Si cet avis ne constitue pas une décision définitive, il oriente fortement le choix de l'assurance maladie.
Madame la secrétaire d'État, ces décisions sont incompréhensibles pour les dizaines de patients atteints dans notre pays. Ils sont pourtant les plus à même de dire si ce traitement fonctionne ou non face à cette pathologie neurologique évolutive.
Dans le département de la Loire, une patiente qui a suivi ce traitement depuis le diagnostic de cette maladie, sur les conseils avisés d'une équipe médicale, a constaté une réelle stabilisation de son état. Plusieurs résultats médicaux permettent de démontrer scientifiquement cette stabilisation depuis la mise en place de ce traitement, qui est approuvé par l'Agence européenne des médicaments depuis le 22 février 2024. Et les exemples ne manquent pas dans d'autres départements...
Alors que nous avons ici même adopté une proposition de loi pour améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d'autres maladies évolutives graves, grâce au courage de notre collègue sénateur Gilbert Bouchet, ces deux avis semblent aller totalement à contresens et poussent les patients à trouver des solutions pour payer un traitement coûtant plus de 30 000 euros. C'est malheureusement une question de vie ou de mort pour eux.
Madame la secrétaire d'État, j'ai écrit à ce sujet au Premier ministre le 30 octobre dernier. Il n'est aujourd'hui plus possible d'attendre, pour tous les patients atteints de cette terrible maladie. Dans la lignée des annonces qui ont été faites hier sur le remboursement de certains médicaments, le Gouvernement doit agir pour permettre l'accès précoce à ce traitement et son remboursement.
Madame la secrétaire d'État, que compte faire le Gouvernement sur ce sujet urgent ?
M. le président. La parole est à Mme la secrétaire d'État.
Mme Salima Saa, secrétaire d'État auprès du ministre des solidarités, de l'autonomie et de l'égalité entre les femmes et les hommes, chargée de l'égalité entre les femmes et les hommes. Monsieur le sénateur, je vous remercie de votre question.
Le médicament Qalsody est autorisé en accès compassionnel depuis décembre 2022, dans l'indication de l'autorisation de mise sur le marché (AMM). Cet accès compassionnel a permis de traiter à ce jour cinquante-cinq patients.
Depuis, le Qalsody a obtenu une autorisation de mise sur le marché centralisée européenne le 22 février 2024. Celle-ci a été octroyée dans des circonstances exceptionnelles au vu d'une balance bénéfice-risque positive, alors que le laboratoire est dans l'impossibilité de fournir les informations nécessaires compte tenu de la rareté de la maladie. Ce dernier a donc pour obligation, post-AMM, de fournir des données d'efficacité et de sécurité à plus long terme, d'ici au 30 septembre 2025.
Sur la demande d'autorisation d'accès précoce, la commission de la transparence de la HAS a prononcé un avis défavorable, considérant que les résultats de l'étude comparative versus placebo, portés au dossier, ne démontraient pas une efficacité statistiquement significative sur le critère de jugement principal. Elle a ainsi émis un refus d'autorisation d'accès précoce pour le Qalsody dans l'attente des données complémentaires post-AMM.
Considérant le caractère grave et rare de cette maladie, pour laquelle il n'existe pas de traitement approprié, les autorités sanitaires ont souhaité maintenir la possibilité de délivrer ce traitement aux personnes actuellement prises en charge, bénéficiant ou non de ce médicament.
Après échange avec la HAS et l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), le ministère de la santé maintiendra l'accès à ce médicament sur le fondement d'une autorisation d'accès compassionnel pour les patients actuellement traités.
Au vu de l'AMM octroyée dans cette indication et des rapports de synthèse portant sur vingt-huit patients traités dans ce cadre depuis 2022, les autorités sanitaires garantiront aussi la poursuite des initiations de traitement dans l'attente de données complémentaires communiquées par le laboratoire d'ici au 30 septembre 2025.
Sachez que nous sommes très sensibles aux enjeux d'accès précoce aux thérapies innovantes afin d'améliorer la prise en charge des patients et que ce sujet est très suivi par le ministère de la santé et ses services.
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