Question de M. ROJOUAN Bruno (Allier - Les Républicains-R) publiée le 10/10/2024
M. Bruno Rojouan attire l'attention de Mme la ministre du travail et de l'emploi sur l'importance de la sensibilisation à l'hémophilie et aux maladies hémorragiques rares.
Selon la fédération française des associations de malades de l'hémophilie (FFAMH), environ 7 000 personnes sont atteintes d'hémophilie en France. De plus, il existe d'autres maladies hémorragiques rares, telles que la maladie de von Willebrand, qui touchent un nombre significatif de personnes. La sensibilisation est essentielle pour informer le grand public sur ces maladies et favoriser un accès adéquat aux soins et à un diagnostic précoce.
L'une des principales raisons pour lesquelles la sensibilisation est cruciale est le manque de connaissance et de compréhension de ces maladies. De nombreuses personnes ne sont pas conscientes de l'existence de l'hémophilie et des maladies hémorragiques rares, ce qui entraîne des retards dans le diagnostic et le traitement. L'absence de sensibilisation peut également conduire à des stigmatisations et à des préjugés envers les personnes atteintes de ces maladies, les empêchant de vivre pleinement leur vie et d'accéder à des opportunités égales.
En outre, la sensibilisation est essentielle pour encourager la recherche et le développement de traitements améliorés. Malgré les progrès réalisés dans la prise en charge de l'hémophilie, de nombreuses personnes continuent de faire face à des complications et à des restrictions dans leur vie quotidienne. En sensibilisant la population aux défis auxquels sont confrontées les personnes atteintes d'hémophilie et de maladies hémorragiques rares, il est possible de mobiliser des ressources et de promouvoir la recherche pour développer de nouvelles thérapies et améliorer la qualité de vie des patients.
Ainsi, il souhaite savoir quelles dispositions le Gouvernement compte mettre en place afin de sensibiliser et améliorer la vie des personnes atteintes d'hémophilie et de maladies hémorragiques rares.
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Transmise au Ministère auprès de la ministre du travail, de la santé, de la solidarité et des familles, chargé de la santé et de l'accès aux soins
Réponse du Ministère auprès de la ministre du travail, de la santé, de la solidarité et des familles, chargé de la santé et de l'accès aux soins publiée le 06/03/2025
Le Gouvernement a bien conscience que les personnes atteintes d'hémophilie, comme plus généralement celles atteintes par une maladies hémorragique constitutionnelle rare, doivent être soutenues dans leur parcours de soins. Le troisième Plan national maladies rares (PNMR 3), porté par le ministère de la santé et de l'accès aux soins et le ministère de la recherche et de l'innovation, a eu pour objectif de renforcer la sensibilisation aux recommandations de bonnes pratiques de diagnostic et de soins avec une harmonisation des définitions et des modalités d'examens. Il s'est articulé autour de 5 ambitions avec un axe fort sur les dimensions médico-sociale et d'accès aux soins. Pour cela, le PNMR 3 a labellisé de nouveaux Centres de références maladies rares (CRMR). La filière santé des maladies hémorragiques constitutionnelles MHEMO compte désormais 12 CRMR (3 sites coordinateurs et 9 sites constitutifs) et 32 CRC-Maladies hémorragiques rares (MHR), soit deux sites constitutifs et deux CRC-MHR supplémentaires par rapport à la précédente labellisation. L'objectif premier doit permettre d'assurer une équité de prise en charge des malades quel que soit leur lieu de vie. Plus précisément, le PNMR 3 a permis d'améliorer le parcours de soin par le financement de programmes d'éducation thérapeutique, tous portés avec l'association française des hémophiles. La publication de bonnes pratiques sur le site de la haute autorité de santé a bénéficié d'une actualisation du protocole national de diagnostic (PNDS) et de soins sur l'hémophilie et du nouveau PNDS sur les déficits rares en protéines de la coagulation. Ces soutiens financiers via le PNMR participent directement à une amélioration de la qualité de la vie des personnes atteintes d'hémophilie et de maladies hémorragiques rares et renforcent l'information qui leur est transmise sur la dimension médico-sociale des parcours de vie. S'agissant de l'accompagnement du parcours de vie et de la prise en charge médico-sociale des patients atteints de maladies génétiques rares et plus particulièrement hémorragiques, Orphanet a conçu un cahier nommé « Vivre avec une maladie rare en France : aides et prestations pour les personnes atteintes de maladies rares et leurs proches » avec l'aide d'un comité éditorial multidisciplinaire composé de représentants issus de tout horizon. Ce cahier permet à ces personnes de bénéficier d'un accompagnement et de s'inscrire dans la société. Ce document est mis à jour annuellement. Il s'adresse aussi à tous les professionnels travaillant dans le champ des maladies rares afin de mieux connaitre toutes les dimensions sociales, scolaires, professionnelles autour du parcours de vie de la personne malade. Vingt ans après le lancement du premier PNMR le Gouvernement lance un quatrième PNMR dans l'objectif de fournir des réponses encore plus adaptées aux personnes malades, prenant mieux en compte la complexité et spécificité de leur situation liées à la rareté de la maladie. La dernière journée mondiale de l'hémophilie, qui s'est tenue le 17 avril 2024, a permis de souligner des cas d'errance de diagnostic. Pour cette raison, le PNMR 4 améliorera les possibilités de diagnostic, notamment en renforçant les liens entre la ville et l'hôpital, mais aussi en consolidant l'information, la formation et la sensibilisation à ces maladies. Cette sensibilisation de l'ensemble de la population est effectivement primordiale pour lutter contre la stigmatisation des personnes atteintes par une telle maladie. De plus, pour améliorer la qualité de vie des patients et de leur entourage, des travaux sont actuellement menés par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour faire évoluer le circuit de dispensation des médicaments indiqués dans le traitement de l'hémophilie et autres maladies hémorragiques rares vers un double circuit ville/hôpital. Cette possible évolution nécessitera la mobilisation de l'ensemble des parties prenantes. L'ensemble de ces mesures participeront à renforcer l'appui attendu par les personnes atteintes d'hémophilie.
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