Question de M. BURGOA Laurent (Gard - Les Républicains) publiée le 23/02/2023
M. Laurent Burgoa attire l'attention de M. le ministre de la santé et de la prévention sur la situation dans laquelle se trouvent les malades atteints du myélome multiple.
Le myélome multiple est une maladie rare peu connue du grand public qui touche, chaque année, près de 5 400 nouvelles personnes. On estime que 30 000 personnes en sont aujourd'hui affectées en France.
La délivrance, par l'agence européenne des médicaments, d'autorisations de mise sur le marché en Europe pour plusieurs nouveaux médicaments innovants de la catégorie des CAR-T cells et des bispécifiques (Abecma, Teclistamab, Elranatamab, Talquetamab), a fait naître dans la communauté scientifique et chez les patients un véritable espoir.
Ces avancées sont actuellement très attendues, en particulier pour celles et ceux dont la maladie est très avancée et qui sont en rechute ou insensibles à tous les traitements actuels. Pour ces derniers, l'accès à ces nouveaux médicaments constitue non seulement une urgence mais surtout une question de survie. Ils dénoncent avec force les décisions prises par la haute autorité de santé (HAS) en charge de lévaluation de ces médicaments innovants.
Il lui demande de bien vouloir prendre toutes les mesures appropriées afin de rendre disponibles ces traitements en France ou à défaut d'enjoindre la haute autorité de santé à faire preuve de pédagogie sur son choix.
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Réponse du Ministère de la santé et de la prévention publiée le 20/07/2023
Tout d'abord, il convient de rappeler l'état des évaluations faites par la haute autorité de santé (HAS) et leur prise en charge pour les traitements cités : ABECMA® (Idecabtagene vicleucel) : la HAS a octroyé une autorisation d'accès précoce (AAP) le 2 décembre 2021 pour ce traitement par cellules CAR-T qui est aujourd'hui toujours en vigueur et permet un accès aux patients et une prise en charge intégrale du coût du traitement pour les établissements de santé ; TECVAYLI® (teclistamab) : la HAS a octroyé une autorisation d'accès précoce (AAP) le 8 septembre 2022 pour ce traitement par anticorps bispécifiques qui est aujourd'hui toujours en vigueur et permet un accès aux patients et une prise en charge intégrale du coût du traitement pour les établissements de santé ; ELRANATAMAB® : la HAS a octroyé une autorisation d'accès précoce (AAP) le 2 février 2023 pour ce traitement par anticorps bispécifiques qui est aujourd'hui toujours en vigueur et permet un accès aux patients et une prise en charge intégrale du coût du traitement pour les établissements de santé ; TALQUETOX® (Talquetamab) : cet anticorps bispécifique n'a pas encore fait l'objet d'une évaluation en vue de l'obtention d'une autorisation d'accès précoce ou d'un remboursement de droit commun. Par ailleurs, l'agence européenne des médicaments (EMA), l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et la haute autorité de santé (HAS) sont des entités distinctes dont les missions sont différentes. L'EMA et l'ANSM encadrent notamment la mise sur le marché des produits de santé en s'assurant d'une balance bénéfice/risque positive. La HAS quant à elle, évalue l'intérêt d'une prise en charge par la solidarité nationale au regard des données d'efficacité et la tolérance et ce par rapport aux thérapeutiques déjà disponibles. Pour les médicaments présumés innovants et sollicitant une autorisation d'accès précoce (AAP), la HAS (après avis de l'ANSM, pour les produits sans autorisation de mise sur le marché (AMM) ) apprécie les critères d'éligibilité à cette prise en charge temporaire : traitement d'une maladie rare ou grave, existence ou non de traitement approprié, urgence de la situation, efficacité et sécurité de ce médicament fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques et le caractère présumé innovant du médicament. Aussi, l'obtention d'une AMM ou d'un avis favorable à l'AAP ne préjugent pas des modalités de prise en charge (remboursement) en droit commun. En effet, dans le cadre de l'accès au remboursement en droit commun, l'évaluation de la HAS repose sur des critères différents qui permettent de déterminer l'intérêt clinique de ces médicaments au regard notamment des alternatives disponibles et de la pathologie ciblée. Pour mieux répondre à ces enjeux, la commission de la transparence (CT) de la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle approche proposée, recherchant l'équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d'incertitudes au bénéfice des patients. Si, pour démontrer la preuve de l'efficacité d'un médicament, l'essai randomisé en double aveugle reste le standard méthodologique, la HAS introduit la possibilité d'intégrer des données cliniques reposant sur d'autres méthodologies à condition qu'elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seuls des essais cliniques comparatifs permettent à la HAS de se prononcer sur la valeur ajoutée d'un nouveau traitement. L'objectif est de permettre l'accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d'exigence de qualité acceptable. La nouvelle doctrine s'ouvre ainsi aux données de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique ou encore à celles issues de groupe contrôle, à condition qu'elles soient expliquées et justifiées en amont par l'industriel. Ainsi, la HAS distingue différentes situations pouvant amener la CT à conclure à une recommandation de prise en charge mais sans amélioration du service médical rendu (ASMR V), notamment du fait du caractère immature des données au moment de l'examen : les situations où le progrès n'est pas démontré et celles où la valeur ajoutée du médicament ne peut pas encore être appréciée. Dans ce dernier cas, la CT précisera les données complémentaires attendues dans le plan de développement permettant le cas échéant la revalorisation de l'ASMR lors d'une future réévaluation prévue dans un calendrier déterminé. Elle veillera à bien distinguer ces deux cas de figure dans ses avis. Enfin, l'impact financier n'est pas un critère pris en compte dans les évaluations de la commission de transparence. Compte tenu des enjeux d'accessibilité des médicaments présumés innovants, les dispositifs d'accès précoces ainsi que les modalités d'évaluation de la HAS ont régulièrement évolué afin de faciliter et accélérer leur prise en charge et répondre aux besoins des patients. Si les récentes évaluations rendues par la HAS ont pu susciter des interrogations de la part des prescripteurs, celle-ci a récemment publié une mise au point sur son site internet afin de clarifier la méthode employée : Haute autorité de santé - Accès à l'innovation thérapeutique : la HAS réaffirme son engagement au bénéfice des patients (has-sante.fr). Enfin, le ministère chargé de la santé a engagé des réflexions sur l'articulations entre AAP et droit commun afin de limiter ces problématiques de rupture d'accès aux traitements.
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