Financement des centres de référence maladies rares

Question de Mme de LA PROVÔTÉ Sonia (Calvados - UC) publiée le 21/11/2019

Rappel de la question n°04246, publiée le 05/04/2018

Mme Sonia de la Provôté rappelle à Mme la ministre des solidarités et de la santé les termes de sa question n°04246 posée le 05/04/2018 sous le titre : " Financement des centres de référence maladies rares ", qui n'a pas obtenu de réponse à ce jour.

Dans cette question écrite elle demandait au ministère de lui fournir les éléments de clarification sur le financement des centres de référence des maladies rares et de réagir dès maintenant aux coupes budgétaires qu'ils subissent.

Depuis, certains centres subissent encore des défauts dans le versement de crédits alloués par les structures hospitalières qui les hébergent. Cette situation remet en cause la qualité du suivi médical multidisciplinaire indispensable aux personnes concernées.

Les financements alloués aux centres nationaux de référence des maladies rares doivent être mis à disposition de l'amélioration de la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares en France (3 millions de Français sont concernés par les maladies rares).

Les centres nationaux de référence des maladies rares disposent d'équipes hospitalières spécialisées ayant une haute expertise pour une maladie rare ou un groupe de maladies rares. Ils développent leurs activités dans les domaines de la prise en charge, de l'enseignement-formation et de la recherche. Ces équipes intègrent parfois également des compétences paramédicales, psychologiques, médico- sociales, éducatives et sociales. Ces centres travaillent en lien régulier avec les associations de malades notamment dans la construction et les mises en œuvre d'actions d'accompagnement, d'éducation thérapeutique des patients (ETP), ou encore d'actions d'information ou de formation.

C'est la raison pour laquelle elle demande au Gouvernement un rapport sur le financement des centres de référence maladies rares et sur son évolution afin d'objectiver les problèmes de ressources et de proposer des pistes pour répondre à ces difficultés récurrentes.

Publiée dans le JO Sénat du 21/11/2019 - page 5789

Réponse du Ministère des solidarités et de la santé publiée le 16/01/2020

La France, depuis le début des années 2000, bénéficie déjà d'une avance importante dans la reconnaissance des maladies rares comme priorité de santé publique par rapport aux autres pays européens. Le plan national maladies rares 3 (PNMR3), lancé en juillet 2018, s'étend jusqu'en 2022. Il est doté de 780 millions d'euros de financement spécifique pour les maladies rares. Ce plan permet d'assurer aux centres de référence une stabilité avec des financements supplémentaires dédiés avec d'une part, une enveloppe annuelle de 120 millions d'euros pour la coordination de l'activité des centres de référence maladies rares et, d'autre part, une enveloppe annuelle de soutien aux actions du plan de 27 millions d'euros, versée dans le cadre d'appels à projets. Il n'y a donc pas de coupes budgétaires et ce modèle d'accompagnement financier est unique en Europe. Les missions d'intérêt général relatives aux financements des centres maladies rares ont été entièrement revues en 2017 tant au niveau de l'éligibilité que de la modélisation des enveloppes. Les enveloppes sont, par ailleurs, restées stables depuis 2016. Elles font l'objet d'un suivi annuel grâce à l'outil Piramig puis une évaluation de l'utilisation des crédits est effectuée par le comité de suivi de la labellisation mis en place dans le cadre du PNMR3. Plusieurs groupes de travail sont également constitués depuis juillet 2018 pour assurer ce suivi et veiller à la bonne utilisation de ces crédits : des groupes de suivi des appels à projets et un groupe spécifique sur les crédits fléchés vers les centres. Un modèle de financement a été mis en place pour les missions d'intérêt général concernant les centres labellisés maladies rares. Ainsi, leur sont allouées une part fixe qui permet une vision pluriannuelle et garantit le fonctionnement minimal des centres et une part variable qui est attribuée en fonction de l'activité déclarée pour l'année n-1. La part fixe est de 120 000 euros pour les sites coordonnateurs et 100 000 euros pour les sites constitutifs. Pour les sites coordonnateurs et constitutifs mucoviscidose et sclérose latérale amyotrophique, les financements sont respectivement de 220 000 euros et 200 000 euros. L'enveloppe constituée par la part variable est répartie selon une pondération, affectée à plusieurs indicateurs : le nombre de patients dans la file active, le nombre de points SIGAPS (Système d'Interrogation, de Gestion et d'Analyse des Publications Scientifiques) et la tenue ou non des réunions de concertation pluridisciplinaires. En complément de ces éléments d'information, il existe depuis 2019 un financement complémentaire pour des plateformes d'expertise maladies rares (2 millions d'euros), permettant de mutualiser certaines fonctions et de redonner des marges de manœuvre aux centres de référence maladies rares. Ces plateformes contribueront à améliorer le parcours du patient et à faciliter, entre autres, sa prise en charge médico-sociale. Les dix premières plateformes d'expertise maladies rares, maillant l'ensemble du territoire national ainsi que l'outre-mer, seront mises en place au premier semestre 2020. Dix autres sont prévues dix-huit mois plus tard. Ces financements complémentaires sont importants pour répondre aux besoins des patients en termes d'amélioration de la qualité de vie. Ces plateformes d'expertise maladies rares seront aussi le creuset pour favoriser une dynamique d'écoute et de dialogue entre les centres de référence maladies rares et les directions hospitalières.

Publiée dans le JO Sénat du 16/01/2020 - page 298