Question de Mme BEAUDEAU Marie-Claude (Val-d'Oise - CRC) publiée le 01/03/2001
Mme Marie-Claude Beaudeau attire l'attention de M. le ministre délégué à la santé sur les recherches et travaux en cours concernant la leucémie. Elle lui fait observer qu'après six ans de recherche des chercheurs britanniques ont réussi à isoler un gène, le WT-1, qui marque systématiquement les cellules à l'origine de la leucémie. Elle lui fait remarquer que la découverte d'un tel gène marqueur permet le développement des cellules capables de reconnaître exclusivement les cellules porteuses de ce gène et de les détruire spécifiquement sans altérer les cellules saines. Elle lui fait également observer que cette découverte est susceptible, d'après les chercheurs ayant participé à ces travaux, de s'appliquer au traitement des cancers du sein ou du poumon, qui tous présentent une surexposition du gène WT-1. Alors que ces deux types de cancer sont parmi les plus répandus, et que, chaque année, en France, ce sont 250 000 nouveaux cas de cancer qui sont diagnostiqués, et 13 000 personnes qui meurent de cette maladie, elle lui fait observer que la découverte du gène WT-1 et de ses vertus thérapeutiques constitue une nouvelle piste importante dans la voie de la recherche de moyens de remédier au cancer. Elle lui demande par conséquent de lui préciser l'avis qu'il porte sur les résultats de cette recherche. Elle lui demande également de lui faire savoir s'il entend réserver au gène WT-1 une place dans la recherche, le traitement et les soins curatifs du cancer de sein et du cancer du poumon en France.
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Réponse du ministère : Santé publiée le 08/11/2001
Le gène WT 1 a été identifié en 1991, en tant que gène de prédisposition au néphroblastome (ou tumeur de Wilms). Cette tumeur est la tumeur rénale de l'enfant la plus fréquente. Des mutations particulières du gène WT 1 confèrent aux enfants qui en sont porteurs des anomalies rénales, des anomalies génitales et un risque important (supérieur à 50 %) de développer un néphroblastome. La recherche d'une mutation en cas de signe d'appel ou d'un autre cas dans la famille est donc capitale pour le devenir de ces enfants. De nombreuses études ont montré que WT 1 est également impliqué dans beaucoup d'autres tumeurs et on a décrit des mutations de la protéine WT 1 (qui est un régulateur transcriptionnel d'autres gènes) dans plusieurs syndromes tels que le syndrome de Denys-Prash qui prédispose au néphroblastome et le syndrome de Frazier (tumeurs gonadiques). Dans toutes ces tumeurs, y compris la tumeur de Wilms, c'est une inactivation du gène WT 1 qui est en cause. WT 1 est également exprimé dans les cancers du sein, du poumon, du colon, de l'estomac, de l'ovaire, de l'utérus, de la thyroïde, du foie. Le blocage de l'expression du gène induit une diminution de la prolifération cellulaire, ce qui est là aussi prometteur dans une optique de traitement. L'étude de l'expression du gène WT 1 dans les leucémies de l'adulte et de l'enfant est particulièrement intéressante. Alors que la diminution de l'expression de WT 1 lors du traitement traduit l'efficacité de ce traitement, la persistance de son expression est au contraire le reflet de l'existence d'une maladie résiduelle. La recherche de l'expression de WT 1 chez les patients atteints de leucémie est donc très importante pour déterminer si la chimiothérapie est efficace, et pour éventuellement modifier le traitement. D'autres possibilités à plus long terme sont la mise au point de vaccins ou de traitement permettant d'inactiver le gène. La recherche en cancérologie et la validation de ses résultats pour leur utilisation dans la prévention, la prise en charge et le suivi des cancers font l'objet, dans le cadre du programme national de lutte contre le cancer, d'une attention toute particulière. Des groupes de travail sur la recherche et sur l'accès aux tests de prédisposition génétique en cancérologie ont été mis en place début 2001 par la commission de suivi du plan cancer et leurs recommandations seront disponibles en 2002. Plusieurs équipes françaises de recherche travaillent actuellement en collaboration étroite avec les cliniciens sur le gène WT 1 et leurs publications sont suivies avec intérêt par la communauté scientifique et médicale.
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