Question de M. LAURENT Daniel (Charente-Maritime - Les Républicains) publiée le 07/07/2022
M. Daniel Laurent attire l'attention de M. le ministre de la santé et de la prévention sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA), plus communément appelée maladie de Charcot. Cette maladie qui touche environ 7 000 personnes en France se caractérise par une dégénérescence progressive de neurones moteurs, est très invalidante et provoque une grande souffrance physique et psychique, les aptitudes cognitives n'étant pas touchées. À ce jour, il n'existe aucun traitement curatif et une fois le diagnostic posé l'espérance de vie des malades n'excède pas trois à cinq ans. Les personnes malades et leurs familles demandent que l'organisation du système de soins soit renforcée pour assurer un suivi de qualité et dans de meilleures conditions. Les associations ont des propositions tant sur le plan de la recherche, de l'accès aux essais thérapeutiques, que sur le financement et l'amélioration de la prise en charge et du parcours de soins pour les personnes atteintes de la SLA. En matière de droits, on constate une iniquité de traitement selon l'âge auquel la maladie débute. L'État accepte qu'une personne de plus de 60 ans qui ne travaille pas au moment où se déclare la maladie voie ses droits aux aides techniques réduits à néant. Or pour chaque personne malade, l'accès à l'utilisation d'une commande oculaire ou d'outils de communication alternative se révèle compliqué car ces aides techniques ne sont pas prises en charge. Ce n'est pas une aide technique de confort, mais un outil indispensable pour pouvoir continuer à communiquer avec son entourage. Il en va du respect de la personne et de ses droits fondamentaux que de revoir leur remboursement et l'accès facilité pour tous d'aides techniques adaptées. Les propositions s'articulent ainsi autour de quatre axes : protéger le droit à la santé (développer les recherches sur l'étiologie de la maladie, soutenir le programme Pulse), favoriser le soin (pérenniser l'organisation de l'offre de soins des maladies rares, renforcer la formation initiale et continue des professionnels de santé, assurer la coordination des soins hôpital-ville), défendre les droits fondamentaux (libre choix de la sédation profonde, droits universels de compensation du handicap sans condition d'âge, revalorisation du congé proche aidant) et, en matière de recherche, augmenter les financements pour développer de nouvelles thérapies, ouvrir des programmes d'accès précoce En conséquence, il lui demande quelles sont les propositions du Gouvernement en la matière et s'il entend faire de la maladie de Charcot une grande cause nationale.
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Réponse du Ministère de la santé et de la prévention publiée le 03/11/2022
La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative considérée comme rare (incidence d'1,5 à 2,5 pour 100 000 habitants, de l'ordre de 2500 nouveaux cas par an en France). La prise en charge thérapeutique est essentiellement symptomatique, ciblée sur le maintien de l'autonomie et la compensation de la dépendance, de prévention des complications et de compensation des déficiences vitales respiratoires et nutritionnelles. Elle est aussi en grande partie supportive et palliative. Consciente de cette problématique, la France a mis en place un dispositif de prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dès 2002. Les plans nationaux maladies rares (PNMR) successifs soutiennent l'effort spécifique porté sur cette pathologie. Une nouvelle campagne labellisation des sites de référence et des centres de ressources et de compétences sur la SLA est en cours pour la période 2023-2028 avec, pour les équipes retenues, une forte exigence au niveau de leur investissement dans la prise en charge, dans l'enseignement-formation et dans la recherche sur la sclérose amyotrophique. Depuis 2014, la filière de santé maladie rare FILSLAN (sclérose latérale amyotrophique et maladies du neurone moteur) a été mise en place. Elle a pour but de structurer la coordination des centres en favorisant les actions de coordination et d'animation, mais aussi de faciliter le parcours de soins des usagers. Elle impulse et coordonne les actions de recherche entre équipes cliniques et acteurs de la recherche fondamentale. Tous les centres labellisés travaillent étroitement avec les 38 laboratoires de recherche institutionnels et sont associés aux actions de la filière. La filière FILSAN a un rôle primordial pour faciliter l'orientation, le repérage ainsi que l'accompagnement des personnes atteintes de SLA dans le système de prise en charge thérapeutique et médico-sociale. Elle impulse aussi la recherche sur la SLA, notamment grâce à la collecte des données cliniques stockées à la Banque nationale de données maladies rares (BNDMR). La création de cette banque est une volonté issue du plan national maladies rares 2. Sa mise en place et son déploiement sur l'ensemble des sites de prise en charge permettent aux chercheurs l'accès à des données de santé en lien avec les prélèvements de tissus humains de façon beaucoup plus aisé et fiable. Ces actions de collecte de données et de tissus améliorent l'efficience des actions de recherche menées sur la SLA. Tous les ans, la filière FILSAN reçoit une enveloppe budgétaire du ministère de la santé et de la prévention pour assumer les différentes missions présentes dans le PNMR3. Cela lui permet de mettre en place diverses actions, comme la création d'une page spécifique sur le site internet (https://portail-sla.fr/bndmr-bamara/) pour centraliser toutes les informations et les rendre plus accessibles à tous les publics, l'organisation des journées nationales annuelles des centres ou encore de répondre à des appels à projets ou campagnes de labélisation comme celle de l'infrastructure FCRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) en 2021. En outre, les crédits de formation alloués chaque année permettent de mettre en place des actions complémentaires à celles prévues dans chaque axe du PNMR3 (formation à destination des patients-experts et/ou des jeunes médecins, éthique en santé, les situations d'urgence ). L'évolution de la maladie étant progressive, elle nécessite une prise en charge thérapeutique symptomatique, ciblée sur le maintien de l'autonomie et la compensation de la dépendance, de prévention des complications et de compensation des déficiences vitales respiratoires et nutritionnelles. Le plan national maladies rares 3 (PNMR3) soutient et favorise l'éducation thérapeutique du patient (ETP), qui a pour but de développer les compétences d'auto-soins et psychosociales du patient. Il existe 5 programmes ETP dédiés à la SLA. L'association ARSLA (Association pour la Recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique et autres maladies rares du motoneurone) travaille de façon très étroite sur les questions de recherche avec la filière de santé FILSLAN et représente les associations de patients au sein du comité opérationnel de suivi du plan national maladies rares 3 et dans le groupe de travail urgence coordonné par le directeur général de l'offre de soins. https://www.arsla.org/ Le PNMR, associant les ministères de la santé et de la prévention et de la recherche, réaffirme la nécessité d'une prise en charge de la SLA par des centres experts, investis dans la recherche, et organise la coordination des centres experts au sein des filières de santé maladies rares par un guichet unique pour un accès rapide aux traitements. Cette dynamique crée un cercle vertueux pour accompagner le plus rapidement le développement et l'accès aux thérapeutiques. Le plan français médecine génomique 2025 (PFMG 2025) doit aussi permettre des avancées dans la connaissance de la SLA et ouvrir la voie à de meilleures prises en charge de cette pathologie et de sa recherche en développant une médecine de précision.
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